SURDITÉ : La thérapie génique qui restaure l’audition
Ces biologistes et neuroscientifiques de l’Institut Karolinska (Suède) ont développé une thérapie génique qui restaure l'audition chez des patients sourds. L’étude pilote, menée auprès de 10 patients atteints de surdité congénitale ou de déficience auditive sévère, confirme dans la revue Nature Medicine que l'audition s'est améliorée chez tous les patients et que le traitement a été bien toléré.
L’un des auteurs principaux, Maoli Duan, enseignante au Département des sciences cliniques de l'Institut Karolinska, précise « qu’il s'agit d'une avancée majeure dans le traitement génétique de la surdité qui pourrait changer la vie des enfants et des adultes atteints de ce handicap ».
L'étude est menée auprès de 10 patients âgés de 1 à 24 ans, suivis dans 5 hôpitaux chinois. Tous les participants souffraient d'une forme génétique de surdité ou d'une déficience auditive sévère causée par des mutations du gène OTOF. Ces mutations entraînent un déficit en otoferline, une protéine essentielle à la transmission des signaux auditifs de l'oreille au cerveau.
La thérapie génique utilise un virus adéno-associé (VAA) synthétique pour administrer une version fonctionnelle du gène OTOF à l'oreille interne
par une injection unique
à travers une membrane située à la base de la cochlée.
- L'effet de la thérapie génique a été rapide ;
- la majorité des patients ont recouvré une partie de l'audition après seulement un mois ;
- à 6 mois, l’amélioration de l’audition était considérable chez tous les participants, le volume moyen des sons perceptibles passant de 106 décibels à 52 ;
- les résultats sont encore meilleurs chez les enfants, les patients les plus jeunes, en particulier ceux âgés de 5 à 8 ans répondant fortement au traitement ; l'une des participantes, âgée de 7 ans a rapidement recouvré la quasi-totalité de son audition et a pu converser quotidiennement avec sa mère 4 mois après l’injection ;
- la thérapie s'est également avérée efficace chez les adultes ;
- aucun effet indésirable grave n’a été relevé.
« D’autres études menées en Chine ont déjà montré des résultats positifs chez les enfants, mais c'est la première fois que la thérapie est également testée chez les adolescents et les adultes. L'audition a été considérablement améliorée chez la grande majorité des participants, avec un impact notable sur leur qualité de vie ».
« L'OTOF n'est qu'un début. Nous étendons nos travaux à d'autres gènes plus courants responsables de la surdité, tels que GJB2 et TMC1. Ces gènes sont plus complexes à traiter, mais les études animales ont déjà donné des résultats prometteurs ».
Source: Nature Medicine 2 July, 2025 DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial
Plus sur la Perte d’audition
Cette actualité a été publiée le 4/07/2025 par
ABONNEMENT PREMIUM
Accédez sans limite à plus de 15 000 actualités